研究调查了艾曲布林是否对患有乳腺癌的妇女有额外的益处

　　Eribulin(商品名:Halaven-)于2011年3月被批准用于局部晚期或转移性乳腺癌妇女，尽管先前进行过药物治疗，但该疾病已进展。

　　在根据《药品市场改革法》(AMNOG)进行的早期效益评估中，德国卫生保健质量和效率研究所(IQWiG)审查了与目前的标准疗法相比，埃瑞布林是否提供了额外的效益。

　　根据评估结果，目前可获得的证据提供了“提示”，即对于不再选择紫杉烷类或蒽环类药物的患者，埃瑞布林可能会延长生存时间。然而，尚不清楚患者还能存活几周或几个月。仍然使用紫杉烷类或蒽环类药物治疗的患者没有生存优势。同时，由于缺乏适当的数据，不能充分肯定地排除伊瑞布林以副作用的形式造成更大危害的可能性。因此，总体而言，IQWiG得出的结论是，尚未证实伊曲布林的额外益处。

　　G-BA指定适当的比较治疗

　　根据法律规定，效益评估必须遵循审批状态。这既指要评估的新药，也指比较组中使用的治疗方法。

　　Eribulin被批准用于疾病进一步发展的患者，尽管他们已经接受了至少两个周期的紫杉烷和蒽环类化疗(除非这些治疗被认为不合适)。作为适当的比较疗法，联邦联合委员会(G-BA)指定了卡培他滨、5-氟尿嘧啶或长春瑞滨的单药治疗或紫杉烷或蒽环类药物的更新治疗，只要这是患者的选择。

　　制药公司遵循了适当的比较剂疗法的规范。然而，根据研究问题的措辞和档案的纳入标准，该公司也允许其他治疗作为伊瑞布林的比较治疗。

　　评估中包括了一项研究

　　有一项相关的早期获益评估研究，即对艾瑞布林的批准研究(EMBRACE)。然而，在本研究中也使用了不属于适当比较疗法组成部分的药物。18%的患者甚至接受了未经德国批准的治疗(吉西他滨单药治疗)。

　　总的来说，比较组中只有69%的患者按照G-BA的规范进行了治疗。然而，在档案中，制造商使用了所有患者(总体人群)的结果。这是IQWiG不能接受的做法。

　　仍可使用紫杉烷类或蒽环类药物治疗的患者无生存优势

　　该研究分析了总体生存期和副作用(不良事件)的数据，但没有分析生活质量的数据，因此就其本身而言，不可能得出关于后一种结果的结论。

　　对于结果“总生存率”，使用适当比较疗法治疗的亚群可获得单独的数据。正如分析所显示的那样，在伊瑞布林组中，用紫杉烷或蒽环类药物治疗仍然是一种选择的患者并不比接受这些治疗方案的患者存活时间更长。因此，一个额外的好处没有得到证实。

　　“提示”不再选择紫杉烷类或蒽环类药物的患者生存率增加

　　对于不再使用紫杉烷类或蒽环类药物的患者，情况就不同了。数据显示了生存优势，至少第一次分析是这样的。相比之下，在第二个分析时间点，治疗组之间不再观察到统计学上的显著差异。目前还不能精确地计算出接受伊瑞布林治疗的病人能多活几周或几个月。然而，研究中的差异不超过几个月。

　　从分析的数据中，IQWiG最初推断出紫杉烷类或蒽环类药物治疗不再适用的患者的额外益处的“暗示”;这种额外收益的程度无法量化，但最多只能被归类为“相当可观”。

　　亚人群中没有单独的不良事件数据

　　与结果“总体生存”相反，副作用(不良事件)的数据仅适用于总体人群;没有单独的数据提供亚群治疗的适当的比较疗法指定之一。在其评估中，IQWiG还调查了总体人口的数据，以获得干预措施造成的潜在危害的印象。

　　结果显示，伊瑞布林组总体不良事件发生率和严重不良事件发生率均高于对照组，差异有统计学意义。IQWiG从这些结果推断，对于档案评估中调查的亚群，不能充分肯定地排除伊瑞布林的更大危害。

　　负面影响可能大于正面影响

　　总体而言，IQWiG无法从现有数据推断出伊曲布林的额外益处。这也适用于不再选择紫杉烷类或蒽环类药物的亚组患者。这是因为不能排除负面影响(严重不良事件)大于正面影响(生存)。不能排除对仍可使用紫杉烷类或蒽环类药物治疗的患者来说，伊瑞布林甚至可能弊大于利。

　　G-BA决定附加效益的程度

　　对附加效益程度的总体结论进行推断的程序是IQWiG的建议。G-BA已经开启了正式的评论程序，决定额外利益的程度。

　　以下摘录(PDF, 186 kB)提供了IQWiG效益评估结果的概述。由IQWiG发布的gesundheitinformation .de网站提供了易于理解的简要信息(德文版本)。

　　G-BA网站包含根据-35a《社会法典》第五册进行的福利评估的一般信息，以及有关eribulin评估的具体信息(德文版本)。